תרופות יתום הן אלו המשמשות לטיפול במחלות נדירות. הם נקראים גם "יתומים". נראה שאם המחלה נדירה, אז קשה לפגוש אותה.
פרדוקס פועל למעשה. למרות הנדירות, במצטבר יש הרבה חולים עם אבחנות כאלה. לדוגמה, במדינות אירופה יש 30 מיליון מהם, כלומר, בערך כל אדם 15 סובל ממחלה יתומה. תרופות מיוחדות מיועדות לטיפול בהן.
רישום תרופות יתום
תרופות אלו בדרך כלל עוקבות אחר נתיב ייצור ורישום זהה לתרופות קונבנציונליות. אבל הם מקבלים כמה הטבות שמעודדות יצרנים להשקיע בפיתוחים שלהם.
התערבות ממשלתית לתמיכה בייצור מגיעה במגוון דרכים: הקלות מס ותמריצים, גישה פשוטה לשוק המקומי, סובסידיות לפיתוח, בלעדיות מורחבת בשוק.
מי מקצה סטטוס
סטטוס סם יתום הוקצהתרופות על ידי הוועדה לתרופות יתום, סוכנות התרופות האירופית. לאחר מכן אושר על ידי הנציבות האירופית. רק לאחר מכן מונפק תעודת הרישום.
דרישות
כדי שבקשת מעמד יתום תאושר, עליה לעמוד בדרישות הבאות:
- יש להשתמש כדי לאבחן, לטפל או למנוע מחלה מסכנת חיים או כרונית.
- המחלה אמורה להשפיע על לא יותר מ-5 אנשים מתוך 10,000 באיחוד האירופי, או שלא אמור להיות סביר שמכירות של מוצר פרמצבטי יכסו את העלויות הדרושות לפיתוחו.
- אין שיטה מתאימה לאבחון, טיפול או מניעה של המחלה או, אם היא נוצרה, התרופה המדוברת אמורה לעזור לחולים עם מחלה כזו.
ברמת החוק
ברוסיה בסוף מרץ 2010 אושרה הצעת החוק "על מחזור התרופות", הקובעת רגולציה ממלכתית על מחירי תרופות הנחשבות חיוניות וחיוניות. יחד עם זאת, לא היה אזכור של מה שנקרא סמים יתומים בגרסה הסופית. תיקון כזה נעלם מהחוק לאחר ההגהה הראשונה של הדומא הממלכתית.
בגלל זה, כמה עשרות קרנות צדקה התאחדובנאום לנשיא רוסיה. הם ביקשו להכשיר את מחזור הסמים היתומים ולפשט את המשטר לייבוא ורישומם במדינה.
כתוצאה מכך פורסמה הצהרה רשמית באתר משרד הבריאות. לפיכך, הליך ייבוא תרופות כאלה פושט. כעת חלפו לא יותר מ-5 ימים.
אישור יבוא לשימוש אישי מונפק בפורמט אלקטרוני עם חתימה דיגיטלית. הודות לכך, חולים מאזורים מרוחקים לא יצטרכו לבקר בבירה, לעמוד בתור במשרדים כדי לקבל אישור.
מחלות יתומות
דוגמאות למחלות יתומות הן:
- מוקופוליסכרידוזיס. מחלה תורשתית בצורה חמורה, הנוגעת להפרעות מטבוליות. ברוסיה, בממוצע, כ-15 אנשים נולדים עם מחלה זו מדי שנה.
- המופיליה. פתולוגיה תורשתית בה מאובחן מחסור בגורם קרישת דם המאט את התהליך. 8,000 חולים נרשמו ברוסיה.
- קנדידה רירית כרונית. הגורם הסיבתי הוא פטרייה מהסוג קנדידה. מופיע בדרך כלל בילדים מתחת לגיל 18.
בנוסף, רשימה זו כוללת מוקורמיקוזיס, זיגומיקוזיס, תיומה, סרקומה של רקמות רכות ממאירות, סיסטיק פיברוזיס, היפרפרולקטינמיה, תסמונת רט, קוליטיס כיבית בקיבה, תסמונת מג'יד, אנירידיה. אלו לא הפתולוגיות היתומות היחידות - הרשימה שלהן ארוכה בהרבה.
רשימת התרופות הפופולריות
תרופות היתמות המפורסמות ביותר למחלות הן:
- "סולריס". החומר הפעיל הוא אקוליזומאב. התרופה היא מדכא חיסון. אינדיקציות לשימוש - תסמונת המוליטית-אורמית לא טיפוסית, כמו גם המוגלובינוריה לילית התקפית. התוויות נגד כוללות נשיאת Neisseria meningitides, זיהום פעיל, חוסר חיסון, פתולוגיה חמורה של הכבד והכליות.
- "Enplate". החומר הפעיל העיקרי הוא romiplostim. התרופה ניתנת לטיפול בפורפורה תרומבוציטופנית אידיופטית.
- "אלפרזה". המרכיב העיקרי הוא idursulfase. התרופה נרשמה עבור mucopolysaccharidosis סוג 2.
- "Trucklear". המרכיב העיקרי בתרופה הוא בוסנטן. הוא משמש ליתר לחץ דם ריאתי.
- "Enbrel". התרופה מכילה אטנרצפט. זה נקבע עבור דלקת מפרקים נעורים עם התחלה מערכתית.
- "בוא נראה." החומר הפעיל הוא גלסולפאז. הכלי משמש למוקופוליסכרידוזיס מהסוג הרביעי.
- "אקטמרה". מכיל tocilizumab. זה נקבע עבור דלקת מפרקים נעורים עם התחלה מערכתית.
- "Revolyd". החומר הפעיל הוא אלטרומבופג. הכלי משמש לארגמה תרומבוציטופנית אידיופטית.
- "אלדאזורים". החומר העיקרי הוא לרונידאז. זה נקבע עבור mucopolysaccharidosis סוג 1.
- "אילאריס". החומר הפעיל הוא canakinumab. התרופה משמשת לדלקת מפרקים נעורים עם הופעה מערכתית.
- "Privigen". שֶׁלוֹהחומר הפעיל הוא אימונוגלובולין אנושי. התרופה נרשמה עבור פורפורה טרומבוציטופנית אידיופטית.
- "Replagal". החומר הפעיל הוא agalsidase alfa. זה מרשם למחלת פאברי.
- "Exjade". החומר הפעיל הוא deferasirox. התרופה משמשת לאנמיה אפלסטית לא מוגדרת.
- "אורפדין". החומר הפעיל הוא nitisinone. זה נקבע לטיפול בטירוזינמיה.
- "אדמפס". מכיל ריוציגואט. זה נקבע ליתר לחץ דם ריאתי.
- "Opsumite". מכיל מציטנטן. הוא משמש ליתר לחץ דם ריאתי.
- "התחדשות". מכיל סילדנפיל. מרשם ליתר לחץ דם ריאתי.
- "Myozyme". המרכיב העיקרי הוא alglucosidase alfa. התרופה משמשת למחלת פומפה.
- "צעיף". החומר הפעיל העיקרי הוא miglustat. זה נקבע עבור ספינגוליפידוזות.
- "Ventavis". מכיל אילופרוסט. מרשם ליתר לחץ דם ריאתי.
- "פברזים". מכיל אגלסידאז בטא. זה נקבע עבור ספינגוליפידוזות.
- "Volibris". התרכובת הפעילה היא אמבריזנטן. מרשם ליתר לחץ דם ריאתי.
- "Ilomedin". החומר הפעיל הוא אילופרוסט. התרופה משמשת ליתר לחץ דם ריאתי.
רשימה זו של תרופות יתומות נחשבת לפופולרית ביותר מבין אלו שנרשמו למחלות.
התוויות נגד
אסור לקחת סמים מתירגישות מוגברת לתרכובת הפעילה של התרופה, כמו גם בצורות חמורות של פתולוגיות כבד וכליות. ילדים ניתנים רק לאחר אישור הרופא.
מסקנה
לפיכך, רשימת התרופות היתומות היא רשימה של תרופות הנרשמות למחלות מהקבוצה בעלת אותו השם. פתולוגיות כאלה נחשבות נדירות.
לפיתוח תרופות יתומות, ניתנים תמריצים לחברות. הרישום מתבצע באותו אופן כמו עבור תרופות אחרות, אך עם אישור נוסף מהוועדה הרלוונטית.
באשר לחולים, יש לזכור שרק רופא צריך לרשום תרופה. רכישה עצמית של תרופות אינה מומלצת, שכן היא עלולה שלא להביא את התוצאה הרצויה, אלא רק להחמיר את מהלך המחלה.
